Comunicado. Pfizer anunció que la FDA aceptó para revisión una Solicitud de Medicamento Nuevo (NDA) para etrasimod para personas que viven con colitis ulcerosa (CU) gravemente activa. La decisión de la FDA se espera para la segunda mitad de 2023. Por su parte, la EMA también aceptó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para etrasimod en la misma población de pacientes con la decisión prevista para la primera mitad de 2024.

Etrasimod es un modulador selectivo del receptor de esfingosina-1-fosfato (S1P) oral, una vez al día, diseñado para optimizar la farmacología y el compromiso de los receptores S1P 1, 4 y 5. Además de la CU, se está investigando para una variedad de otros inmuno -enfermedades inflamatorias.

La CU es una afección crónica ya menudo debilitante que afecta a aproximadamente 3.8 millones de personas en América del Norte y Europa. Los síntomas pueden incluir diarrea crónica con sangre y mucosidad, dolor abdominal y urgencia; puede tener un efecto significativo en el trabajo, la familia y las actividades sociales. Existe la necesidad de opciones terapéuticas avanzadas adicionales en la CU que sean orales, efectivas y que tengan un perfil riesgo-beneficio favorable.

“La colitis ulcerosa puede afectar sustancialmente la vida cotidiana de las personas que padecen esta enfermedad crónica y a menudo debilitante, y muchos pacientes nunca logran ni mantienen la remisión con las terapias actuales. Creemos que etrasimod, si se aprueba, tiene el potencial de ser la mejor terapia avanzada de primera línea para las personas que viven con colitis ulcerosa activa de moderada a grave, según su perfil clínico".

”, dijo Michael Corbo, director de Desarrollo, Inflamación e Inmunología, y Desarrollo de productos globales de Pfizer.

Estas presentaciones se basaron en los resultados previamente anunciados del programa de registro de fase 3 de ELEVATE UC (ELEVATE UC 52 y ELEVATE UC 12) que evaluó la seguridad y eficacia de etrasimod 2 mg una vez al día en la remisión clínica en pacientes con CU que habían fracasado previamente o eran intolerantes a al menos una terapia convencional, biológica o inhibidora de la Janus quinasa (JAK). Ambos estudios aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo lograron todos los criterios de valoración primarios y secundarios clave, con un perfil de seguridad consistente con estudios previos.

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ZielBio recibe designación de medicamento huérfano para su tratamiento contra el cáncer de páncreas

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Comunicado. ZielBio, empresa de biotecnología en etapa clínica que descubre nuevos tratamientos para el cáncer y otras enfermedades graves a través de su innovadora plataforma de descubrimiento de fármacos, anunció que la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a su programa líder, ZB131, para el tratamiento del cáncer de páncreas.

ZB131 es un anticuerpo monoclonal patentado con alta afinidad y especificidad por la plectina específica del cáncer (CSP), una proteína de la superficie celular identificada en una amplia gama de cánceres que se correlaciona con un mal pronóstico y tumores agresivos, incluido el cáncer de páncreas. ZielBio recibió previamente la designación de medicamento huérfano para ZB131 para el tratamiento del colangiocarcinoma (cáncer de las vías biliares).

“A más de 62 mil personas en Estados Unidos se les diagnostica cáncer de páncreas cada año y la tasa de supervivencia a cinco años es sólo del 11 %.

Agradecemos el estatus especial que la FDA ha otorgado a ZB131 con esta designación de medicamento huérfano para el cáncer de páncreas, que generalmente se diagnostica en una etapa avanzada con pocas opciones de tratamiento efectivas”, dijo Kimberly Kelly, fundadora y presidenta de ZielBio.

ZielBio desarrolló ZB131 para dirigirse a la CSP después de descubrir que, a diferencia de las células sanas donde la plectina existe en el citoplasma, la plectina se presenta en la superficie de las células cancerosas, donde funciona como impulsor del crecimiento tumoral y la metástasis. En estudios preclínicos, ZB131 demostró una alta unión específica a CSP y una fuerte actividad anticancerígena. Se está realizando un ensayo de fase 1/2 para estudiar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ZB131 en pacientes con tumores sólidos, incluidos colangiocarcinoma, cáncer de páncreas y de ovario.

Cabe recordar que la designación de medicamento huérfano de la FDA puede otorgarse a medicamentos en investigación o productos biológicos que se muestran prometedores en el tratamiento de enfermedades o afecciones médicas raras que afectan a menos de 200 mil personas en Estados Unidos. Ciertos beneficios asociados con la designación de medicamento huérfano alientan el desarrollo continuo de medicamentos que brindan soluciones novedosas a pacientes desatendidos.

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Agencias. La empresa india Marion Biotech dio a conocer que tuvo que interrumpir la producción de su jarabe para la tos por la relación entre este producto y la muerte de 18 niños en Uzbekistán.

Al respecto, el responsable jurídico de la empresa se mostró afectado ante esta situación y explicó que ahora mismo se encuentra abierta una investigación y que tomarán las medidas necesarias cuando anuncien los resultados.

Por parte del Ministerio de Sanidad de la India informaron que al menos 18 niños del país habían muerto tras consumir el jarabe Doc-1 Max, fabricado por la farmacéutica. El producto contenía una sustancia tóxica, etilenglicol, y fue administrado en dosis superiores a la dosis estándar para niños.

Este caso tiene muchas similitudes con las aproximadamente 70 muertes en Gambia relacionadas con otro jarabe para la tos de Maiden Pharmaceuticals, con sede en Nueva Delhi. Sin embargo, el gobierno indio y también la empresa han negado desde entonces las acusaciones en base a diferentes estudios realizados tras la acusación.

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