Agencias. Ferring Pharmaceuticals anunció la aprobación de la FDA de Adstiladrin, una nueva terapia génica basada en vectores de adenovirus para el tratamiento de pacientes adultos con riesgo de cáncer de vejiga no músculo invasivo, que no responden con carcinoma in situ con o sin tumores papilares.

“Los pacientes con tumor vesical no músculo-infiltrante que no responden a la Bacilo de Calmette y Guerin (BCG) históricamente han tenido opciones de tratamiento limitadas además de la cirugía de extirpación de la vejiga. La aprobación de Adstiladrin es, por lo tanto, un avance significativo en el panorama actual del tratamiento y proporciona una nueva opción de tratamiento para los pacientes", señaló Carl Rosen, presidente del Departamento de Urología de Mayo Clinic, e investigador principal del ensayo.

En cuanto al cáncer de vejiga, es el sexto más común de Estados Unidos y el tratamiento más utilizado para las personas que sufren de un tumor vesical no músculo-infiltrante sigue siendo el Bacilo de Calmette y Guérin. A pesar de ello, desde Ferring apuntan que más del 50% de los pacientes que reciben este tratamiento inicial experimentarán recurrencia y progresión de la enfermedad dentro de un año, y muchos desarrollarán otra patología.

La aprobación de la terapia intravesical que se administra cada tres meses y que se dirige a las propias células de la pared de la vejiga se basó en los resultados de un ensayo clínico de fase 3. Los cuales superaron ampliamente las expectativas.

Armin Metzger, vicepresidente ejecutivo y director científico de Ferring Pharmaceuticals, indicó el compromiso de la compañía para aprovechar el potencial de la terapia génica para este tipo de pacientes. Ferring espera que Adstiladrin esté disponible en Estados Unidos aproximadamente durante la segunda mitad de 2023, tras completar la expansión de su capacidad de fabricación.

 

 

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Comunicado. GSK y Wave Life Sciences, compañía de medicamentos genéticos en etapa clínica, anunciaron una colaboración estratégica para avanzar en la terapia con oligonucleótidos, incluido el programa de edición de ARN preclínico de Wave dirigido a la deficiencia de antitripsina alfa-1 (AATD), WVE-006.

La colaboración de descubrimiento tiene un periodo de investigación inicial de cuatro años y combina los conocimientos exclusivos de GSK sobre la genética humana, así como sus capacidades comerciales y de desarrollo global, con la plataforma de descubrimiento y desarrollo de fármacos propiedad de Wave, PRISM TM.

Los oligonucleótidos son hebras cortas de ADN o ARN que pueden reducir, restaurar o modular el ARN a través de varios mecanismos diferentes. La capacidad única de los oligonucleótidos para abordar una amplia gama de objetivos genómicos en múltiples áreas terapéuticas está permitiendo nuevas oportunidades para tratar una variedad de enfermedades humanas, incluidas enfermedades para las que actualmente no existen medicamentos o que históricamente han sido difíciles de tratar con moléculas pequeñas o productos biológicos.

La plataforma PRISM de Wave es la única plataforma de oligonucleótidos que ofrece tres modalidades de orientación de ARN (edición, empalme y silenciamiento, incluidos siRNA y antisentido). Es importante destacar que estas modalidades incorporan química novedosa, incluida la química principal de PN y el control de la estereoquímica, para optimizar las propiedades farmacológicas de los oligonucleótidos terapéuticos.

La colaboración incluye dos componentes principales. La primera es una colaboración de descubrimiento que permite a GSK avanzar hasta ocho programas y a Wave avanzar hasta tres programas, aprovechando la plataforma PRISM de Wave y la experiencia de GSK en genética y genómica.

Tony Wood, presidente y director científico de GSK, dijo: “La terapia con oligonucleótidos se está convirtiendo en una modalidad convencional, y esta colaboración nos permitirá utilizar nuestra posición de liderazgo en genética y genómica humana para avanzar en nuevas terapias con oligonucleótidos. La combinación de la experiencia genética de GSK con la plataforma PRISMTM, la mejor de su clase, nos permite acelerar el descubrimiento de fármacos para objetivos recientemente identificados, haciendo coincidir el objetivo con la modalidad”.

 

 

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Investigadores del CNIO descubren cómo predecir eficacia de fármaco contra cáncer de mama

Nueva tecnología revoluciona reproducción asistida en México

Comunicado. La oncología de precisión consiste en saber con antelación qué fármaco va a funcionar en un paciente de cáncer concreto, para poder darle a cada persona el más eficaz en su caso. Por el momento, estas terapias dirigidas sólo están disponibles para el 5% de los cánceres.

El estudio realizado por los investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), Miguel A. Quintela-Fandino y Silvana Mouron, junto a unidades oncológicas de varios hospitales españoles, descubrió una vía para identificar si uno de los fármacos más utilizados en la quimioterapia convencional de diversos tipos de cáncer, el paclitaxel, va ser eficaz en cada paciente. El trabajo fue publicado por la revista científica Nature Communications.

La investigación de Quintela y Mouron se centra en el cáncer de mama HER2 negativo, que representa el 85% de los diagnósticos de cáncer de mama y se debe, en la mayoría de los casos, a varias mutaciones oncogénicas. Cuantos más genes haya implicados en la enfermedad, más difícil es saber cómo va a reaccionar un tumor ante una terapia concreta.

El trabajo de los investigadores del CNIO es innovador porque no se hace un análisis genómico sino proteómico. Esto se debe a que en investigaciones previas este mismo equipo había demostrado que, incluso cuando hay una gran cantidad de mutaciones oncogénicas, sólo aparece un pequeño número de alteraciones en las proteínas.

La investigación ahora publicada por el grupo del CNIO ha analizado muestras de cáncer de mama HER2 negativo de 130 enfermas tratadas con paclitaxel, uno de los fármacos más utilizados contra cáncer de mama, ovario, pulmón, vejiga, próstata, melanoma, esófago y otros.

El trabajo buscó similitudes en la expresión de las proteínas en las muestras de las pacientes que sí respondieron al paclitaxel. Se hallaron dos proteínas relacionadas específicamente con la respuesta al paclitaxel: la CDK4 y la filamina.

 

 

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GSK y Wave Life Sciences descubrirán y desarrollarán terapias de oligonucleótidos centradas en nuevos objetivos genéticos

Nueva tecnología revoluciona reproducción asistida en México

Comunicado. Con base en estadísticas del INEGI, en México, por lo menos 1.5 millones de parejas sufren infertilidad y cada año se diagnostican más de 2,000 nuevos casos con esta enfermedad, misma que cada día tiene mayor incidencia en parejas jóvenes pero que, gracias a nuevas tecnologías y avances científicos en reproducción asistida como el Term Stim TM, tiene solución.

Actualmente, la mayoría de los casos de infertilidad pueden resolverse, ya sea mediante procesos de baja complejidad como el coito programado, capacitación de semen o inseminación artificial, entre otras. A su vez, existen técnicas de alta complejidad, entre las que destaca la fecundación in vitro. No obstante, incluso los tratamientos de reproducción asistida pueden fallar debido a la mala calidad de los óvulos.

“Aunque la mayoría de las pacientes que realizan un procedimiento de reproducción asistida logran embarazarse en un primer intento, existen quienes requieren someterse al procedimiento de Fecundación In Vitro en más ocasiones, debido a que la calidad de los óvulos no permite el desarrollo del embrión”, explicó Israel Maldonado Rosas, Biólogo de la Reproducción Humana, especialista en embriología reproductiva y fundador de la clínica de fertilidad CITMER.

Term Stim TM, así como el tamaño del vientre de la mujer embarazada no predice la madurez del feto, el tamaño del folículo tampoco puede predecir la madurez del interior del óvulo. Por lo tanto, en lugar del tamaño, Term Stim TM se enfoca en el tiempo, asegurando que al igual que en el embarazo a término, existe un término para la maduración del óvulo.

De esta manera, el enfoque de Term Stim TM extiende el tiempo de crecimiento de un folículo, permitiendo que un óvulo dentro del folículo alcance la madurez a término, acumulando más fuerza antes de ser fertilizado y logrando así que el médico use los mismos medicamentos que en la FIV convencional, pero ajustando su cantidad cuidadosamente para ralentizar el crecimiento del folículo a un ritmo más natural.

 

 

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