Agencias. Oryzon Genomics anunció que la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a su inhibidor de LSD1 en fase clínica, iadademstat, para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP). Iadademstat es un inhibidor de LSD1 muy potente y selectivo, activo por vía oral. La enzima epigenética LSD1 es un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en CPCP, otros tumores sólidos y cánceres hematológicos como la leucemia mieloide aguda (LMA).

“Recibir la designación de medicamento huérfano para iadademstat en CPCP es un reconocimiento importante del papel que las nuevas terapias dirigidas con nuevos mecanismos de acción pueden traer a esta comunidad de pacientes, donde todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo”, comentó Douglas Faller, director médico global de Oryzon.

Y agregó: “Iadademstat es una novedosa aproximación terapéutica epigenética para el tratamiento de este tumor rápidamente mortal. El fármaco tiene dos acciones independientes y complementarias contra el CPCP: iadademstat reprograma epigenéticamente el genoma de la célula tumoral, al tiempo que aumenta en gran medida la capacidad del sistema inmunitario del propio paciente para reconocer y destruir el cáncer. Estudios clínicos previos de iadademstat han demostrado su actividad y un perfil de seguridad manejable para el tratamiento del CPCP”.

Por su parte, Carlos Buesa, CEO de Oryzon, indicó: “Estamos muy entusiasmados con la nueva designación de medicamento huérfano para iadademstat en CPCP por parte de la FDA. Esto facilitará y agilizará nuestro desarrollo de este fármaco en esta enfermedad con una gran necesidad médica no resuelta”.

 

 

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Día Mundial de la Enfermedad de Batten, padecimiento raro neurológico infantil

Medicamento de Eli Lilly para tratar diabetes tipo 2 muestra beneficios para disminuir obesidad: estudio

 

Comunicado. Hoy 09 de junio se conmemora el Día Internacional de la Enfermedad de Batten, para concientizar sobre la importancia del diagnóstico temprano y tratamiento oportuno.

El diagnóstico de las enfermedades raras comúnmente se convierte en un desafío para los médicos y las familias; sin embargo, cuando se trata de una enfermedad de rápida degeneración como la Enfermedad de Batten, su identificación y control se convierte en una carrera contra el tiempo donde la vida está en juego.

La enfermedad de Batten también conocida como Lipofuscinosis Ceroide Neuronal Tipo 2 (CLN2) es un raro trastorno neurodegenerativo pediátrico con una incidencia estimada de 0.5 por cada 100 mil niños nacidos vivos. De acuerdo con el Rodrigo Moreno Salgado, médico genetista del Hospital Infantil de México “Federico Gómez”, se origina por una mutación en el gen CLN2/TPP1, que provoca una actividad deficiente a nivel celular y en consecuencia se genera una severa acumulación de desechos, que a su vez producen muerte celular y atrofia.

Actualmente se han observado 14 tipos de Lipofuscinosis Ceroide Neuronal, este grupo de enfermedades constituye la principal causa de demencia en niños y adolescentes que limitan la vida de los pacientes y provoca un acelerado progreso con daños irreversibles y muerte prematura, manifestó Roberto Sandoval Pacheco, médico neurólogo de Sedena.

La Enfermedad de Batten se caracteriza por la aparición de convulsiones sin origen aparente y en algunos casos relacionadas con fiebre alta, esto puede ocurrir entre los dos y cuatro años de vida. Otras manifestaciones son retroceso en el desarrollo del lenguaje o la comunicación con su entorno y falta de control o coordinación en los movimientos voluntarios, como sostener objetos o caminar.

De acuerdo con los especialistas, la expectativa de vida de un paciente sin tratamiento ronda entre los ocho y 10 años de edad, ya que el daño por acumulación de desechos lisosomales en las células es devastador y las complicaciones evolucionan a un estado crítico que generalmente conduce a muerte prematura, por lo que la mayoría de los niños rara vez sobreviven más allá de la adolescencia temprana.

 

 

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Medicamento de Eli Lilly para tratar diabetes tipo 2 muestra beneficios para disminuir obesidad: estudio

Candidata a vacuna contra el dengue de Takeda brinda protección continua durante 4.5 años: ensayo clínico

 

Agencias. Con base en los resultados de un estudio, se informó que una dosis semanal de un medicamento, de Eli Lilly, aprobado recientemente por la FDA para tratar la diabetes tipo 2 también podría ayudar a los adultos sin diabetes a perder peso.

La tirzepatida, que se vende bajo la marca Mounjaro, se estudió en personas sin diabetes en tres dosis: 5, 10 y 15 miligramos. Los participantes con obesidad o que tenían sobrepeso y tomaron la dosis de 5 miligramos perdieron un promedio de 16 kilogramos, los que recibieron la dosis de 10 miligramos perdieron un promedio de 22 kilogramos y los participantes de la dosis de 15 miligramos dosis perdieron un promedio de 23,6 kilogramos.

Por su parte, las personas sin diabetes perdieron un promedio de 15 a 20.9% de su peso corporal inicial durante el transcurso del ensayo clínico aleatorio doble ciego de 72 semanas, publicado en The New England Journal of Medicine. Los participantes que recibieron un placebo perdieron entre 2.4 y 3.1% de su peso corporal, en promedio.

Cabe mencionar que las personas en el estudio también recibieron sesiones de asesoramiento para ayudarlas a seguir una dieta saludable con un déficit diario de 500 calorías, así como al menos 150 minutos de actividad física cada semana. Si bien eso ciertamente ayudó, no explica la magnitud de la pérdida de peso observada en el estudio.

“La obesidad debe tratarse como cualquier otra enfermedad crónica, con enfoques efectivos y seguros que apunten a las (causas) subyacentes de la enfermedad... y estos resultados subrayan que la tirzepatida puede estar haciendo precisamente eso”, dijo el Centro para el Control del Peso de Yale en un comunicado de prensa de la American Diabetes Association.

 

 

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Candidata a vacuna contra el dengue de Takeda brinda protección continua durante 4.5 años: ensayo clínico

Biología regenerativa, el camino de Amgen para diseñar medicamentos con mayor velocidad y éxito

 

Comunicado. Takeda anunció que su candidata a vacuna contra el dengue, TAK-003, evitó el 84% de los casos de dengue hospitalizados y el 61% de los casos de dengue sintomático, sin riesgos de seguridad importantes identificados en la población general, incluidas las personas seropositivas y seronegativas, durante cuatro años y medio (54 meses) después de la vacunación en el ensayo fundamental” Estudio de eficacia de la inmunización tetravalente contra el dengue (TIDES)” de fase 3.

“El dengue es una enfermedad global compleja, y el ensayo TIDES se diseñó para tener en cuenta esto, incluidas las poblaciones expuestas y no expuestas al dengue en América Latina y Asia, donde los brotes son frecuentes, con una evaluación de cuatro años y medio”. dijo Gary Dubin, presidente de la unidad comercial global de vacunas de Takeda. “Estamos orgullosos de que los resultados continúen demostrando la eficacia y seguridad de TAK-003 y su capacidad para brindar protección a largo plazo contra el dengue”.

TAK-003 se encuentra actualmente en revisión regulatoria para la prevención de la enfermedad del dengue en niños y adultos en la Unión Europea y en países seleccionados donde el dengue es endémico.

La vacuna candidata tetravalente contra el dengue de Takeda (TAK-003) se basa en un virus vivo atenuado del serotipo 2 del dengue, que proporciona la “columna vertebral” genética para los cuatro virus vacunales. Los datos de la fase clínica 2 en niños y adolescentes mostraron que TAK-003 indujo respuestas inmunitarias contra los cuatro serotipos del dengue, tanto en participantes seropositivos como seronegativos, que persistieron durante 48 meses después de la vacunación, y se encontró que la vacuna era generalmente segura y bien tolerada.

 

 

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Novartis reanuda su actividad en Ucrania

 

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